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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

台陈建仁“新内阁”仓促接棒，被批“旧瓶装旧酒，换汤不换药”******

　　【环球时报特约记者 陈立非】苏贞昌率领台“行政院”总辞后，陈建仁1月31日正式就任台“行政院长”。不过他同样面临诸多争议，如涉嫌论文抄袭、护航高端疫苗等，如今又被爆是由“中研院”借调出任新职，这些都让岛内舆论对他标榜的所谓“温暖内阁”不抱任何期待。

　　“学官两栖”再引争议

　　1月31日上午，台湾地区领导人蔡英文主持新任“行政院长”“总统府秘书长”及政务首长等人员的宣誓典礼。陈建仁带领宣读誓词，他还与卸任的苏贞昌举行交接典礼，并由赖清德监交。

　　陈建仁在致辞时称，“今天接下印信，承重的责任就落在肩上，战战兢兢、如履薄冰，还不足以形容现在的心情”。他感谢蔡英文的信任托付，接下重担他只有一个信念，就是全力以赴、没有悬念，每一天的作为都是为台湾长远未来发展打下坚实基础，照顾好人民每日生活。当天下午，他前往台疫情指挥中心。台湾联合新闻网称，岛内室内口罩松绑预计本周将公布。

　　苏贞昌在致辞时，告诉陈建仁“你的苦日子要开始啰！”苏还透露，蔡英文要他还是要接电话，“我顿一下说，放心，处江湖之远，我还是会忧其君”。

　　尽管陈建仁信誓旦旦要“全力以赴”，但台媒此前披露称，他其实是从“中研院”特聘研究员借调去出任“行政院长”的。国民党主席朱立伦1月31日表示，这是历史上从未发生过的，陈建仁应该诚恳说明是不是应该全力以赴为台湾打拼。台湾《联合报》1月31日发表社论称，细数陈建仁的“学官两栖”生涯，其次数之多，令人目不暇接。他首度借调，是在1997年由台湾大学借调出任“国科会”生物处处长，25年来从学术界借调至当局任职共计5次，前后借调期累计长达12年1个月。也就是说，25年间有一半的时间都是借调去当官。文章说，如今陈建仁已71岁，要出掌当局最高行政机器，却还要坚持保留“中研院”特聘研究员49万元新台币月薪的优厚退路，真是名、利、权一样都不肯放。而蔡英文办公室能向“中研院”发出这纸名利算尽的借调公文，更是令人瞠目结舌。

　　前“立委”蔡正元1月31日还披露称，陈建仁的父亲陈新安继承了大笔财产，在日本殖民时期属于地主，他得以前往日本就读京都大学，随后还响应日本政府号召成为“皇民化家庭”，并取了日本姓氏“大波”，因此陈建仁的名字应该是“大波建仁”。

　　旧瓶装旧酒，换汤不换药

　　1月31日，国民党举行“冷血酬庸护高端，检验高冷新内阁”记者会，批评新行政部门换汤不换药。文传会副主委林家兴直言，“阁员”名单几乎是“旧瓶装旧酒”，超过七成留任，真正的新人只有5个，改组幅度仅约1/4，纯新人更是只有1/8，“这是哪门子改组？实在让民众无法期待”。而且正副“行政院长”都争议不断，蔡英文称陈建仁“内阁”温暖坚韧，“难道温暖是护高端弊案？”至于“行政院副院长”郑文灿，大撒币却留下诸多粗糙的公共建设，他的台大硕士学位还因论文抄袭而遭撤销。国民党“立委”李德维表示，陈建仁主张反核，3月核二厂二号机将停止，核三厂机组也将在明年及后年停止发电，但同时台电亏损不断，2025年绿能发电20%确定无法兑现，“对于如何解决用电，以及电价会不会上涨，陈建仁也都应该回答”。

　　民进党前“立委”沈富雄1月31日形容这次的“内阁”改组，是一出从“狼狈为奸”到“狼狈不堪”的荒谬连续剧，歹戏拖棚终于落幕，但蔡英文不是为大家找到“行政院长”，而是为她自己找到执行长。他感叹蔡英文机关算尽，虽害不了卿卿性命，却留下荒诞不经的一页。

　　台湾中天节目《卢秀芳辣晚报》1月30日进行街访，询问民众认为“陈建仁新内阁最大特色是什么？”结果年轻人一面倒，认为最大的特色就是“败选联盟”，“都是一些没有选好的人上台”，还有人直言，“换汤不换药，再做一年也不会有什么效果”。

　　2.0版“蔡赖内战”

　　有岛内分析认为，蔡英文之所以选择陈建仁，一来是因为他听话，二来是可以作为一枚活棋，牵制民进党主席赖清德，让民进党看看她在2024年选举中还有一定的话语权。台湾中时电子报称，蔡英文显然有意画出一条维持“恐怖平衡”的界限，此举虽然暂时不影响赖清德代表绿营出征2024的格局，但这俨然是2.0版的“蔡赖内战”，无论最终是斗而不破，还是鱼死网破，短期内都将让赖清德错失契机。

　　资深媒体人李晴果1月31日分析称，苏贞昌率“阁员”总辞并拍了所谓的“毕业照”。尴尬的是，有超过2/3的人拍完照后要走回原来的办公室继续上班。外界评论这个被称为史上变动幅度最小的改组，目的就是赶走苏贞昌。他一定没料到为了说动陈建仁，蔡英文什么都可以承诺，更想象不到陈建仁真的脸皮厚到敢被借调，“蔡英文的城府之深、手段之强，苏贞昌真的不是对手”。

　　台湾《中国时报》评论称，去年“九合一”选举民进党惨败，最受争议的“农委会主委”陈吉仲、“卫生福利部部长”薛瑞元以及“NCC(通讯传播委员会)主委”陈耀祥通通没换，这三人的共同点就是能揣摩上意，让当局变成政治宣传的化妆台。

　　(环球时报)

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）