彩神apAPP|彩神ap客户端下载

来源：彩神ap开户2024-09-22 17:48

7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者王卡拉

彩神apAPP

东西问丨王建华：百年考古如何令中华文明“西来说”不攻自破？******

　　中新社成都11月24日电题：百年考古如何令中华文明“西来说”不攻自破？

　　——专访西南民族大学旅游与历史文化学院教授王建华

　　作者贺劭清王利文

　　百年来的考古实践和出土文物，如何丰富中华民族的历史维度，令中华文明“西来说”不攻自破？西南民族大学旅游与历史文化学院教授、四川省考古学会常务理事王建华近日接受中新社“东西问”独家专访，对此进行解读。

视频：【东西问】百年考古学如何让中华文明“西来说”不攻自破？来源：中国新闻网

　　现将访谈实录摘要如下：

　　中新社记者：“中华”一词最早见于何时？“中华民族”到“中华民族多元一体”理论的形成经历了什么变迁？

　　王建华：据考证，“中华”一词始见于西晋末，是中原士人为把中原的政治与文化同其他地区相区分而产生的自我称谓。

　　“中华”不仅表示一定的地域，更表示一定的文化和具有这种文化的人。伴随新思潮的传入，现代民族意识的萌发，“中华民族”一词脱颖而出。

　　1902年，梁启超在《论中国学术思想变迁之大势》一文中，首次提出“中华民族”这一概念。1905年，在《历史上中国民族之观察》一文中，梁启超比较正式地使用了“中华民族”的概念。此处的“中华民族”虽以汉族为主体，但多民族融合的观念已开始形成。

　　抗日战争全面爆发后，日本帝国主义与中华民族的矛盾成为当时社会的主要矛盾。正值中华民族危亡之际，顾颉刚发表《中华民族是一个》一文，指出“中华民族”的称呼虽出现于近代，但作为一个实体，至少存在了两千多年。

　　1988年，费孝通正式提出了“中华民族的多元一体格局”，从考古学、历史学、民族学的角度指出“汉族的形成是中华民族形成中的一个重要阶段，在多元一体的格局中产生了一个凝聚的核心”，在汉族形成和发展的过程中，其他民族不断地为汉族输入新鲜血液，汉族同样也充实了其他民族。

　　纵观从“中华民族”到“中华民族多元一体”理论形成，梁启超、顾颉刚和费孝通均从民族历史的角度进行了阐述，中国历史上数千年的民族交往交流交融形成了今天的中华民族，为“中华民族共同体”的提出打下了坚实的理论基础。

深圳锦绣中华景区举办的“民族嘉年华”节庆系列活动。陈文摄

　　中新社记者：考古学文化作为物质遗存共同体是如何产生的？历史长河中，考古学文化和民族共同体建立了什么样的联系？为什么1962年夏鼐在《新中国的考古学》一文中首次提出“中华民族共同体”？

　　王建华：19世纪后期，文化这一概念被引入考古学用以总结分析考古出土的遗存。1925年，考古学家维尔·戈登·柴尔德给考古学文化提出了较为精准的定义，用一种时空镶嵌分布的考古学文化模式来阐释一个区域中的史前文化的关系和演变。

　　有学者认为考古学文化既是一种概念又是一种理论，从概念的角度反映的是人群共同体与物质文化共同体之间的对应关系，符合遗存的群聚性和社会性法则，从理论的角度通过对遗存的分类和聚类研究实现了对遗存背后人群或族群的区分。

　　考古学是“俯瞰大地，仰望星空”的学科。人们获取的实物资料，是由人创造的物化形式，所以它和“人的共同体”直接相关。民族共同体的文化既表现在物质层面也表现在精神层面。从理论上讲，考古学文化作为物质遗存共同体，是古代群体在物质文化遗存上的表现，在某种层面上可以和中华民族共同体建立一种联系。在对某一考古学文化认识足够清晰的情况下，我们可以将其与史书中记载的古族相对应。

观众在故宫博物院观看展览。盛佳鹏摄

　　由于历史文献对于汉族以外的古代民族的记载稀少且不成体系，加之历朝历代的各种理解和传说的杂糅，若简单将考古学文化与历史上的族群进行对应，风险是巨大的。但至少可以在某种层面上，将考古学文化中的某一处或某几处考古遗存与文献中的族属之间建立起一种联系。

　　有学者认为考古学文化可以用古代的族名进行命名，如考古学上的夏文化“是夏时期夏族创造和使用的文化”，学术界普遍认为以二里头遗址为代表的二里头文化就是夏族在一定时期内的遗存。

　　1962年，夏鼐在《新中国的考古学》一文中论及考古研究在解决民族族源和民族史问题时就曾提到“各兄弟民族的祖先在悠久的历史过程中，与汉族的祖先建立起日益紧密的联系，今日大家一起构成了中华民族共同体”。从当前可见文献来看，是考古学的研究成果最早使用“中华民族共同体”这一术语，用以论述古代中国不同群体的紧密历史联系及新中国确立的民族共同体结构。这表示当时学者们就已意识到从考古材料可以观察到汉族从史前到历史时期的一个形成过程，只是“具体情况，还需进一步研究”。

观众在山西博物院参观中国少数民族文化特展。韦亮摄

　　《新中国的考古学》一文中关于“中华民族共同体”的提法是基于新中国成立后逐渐积累的考古学资料。新中国成立后的十几年间就发现了3000余处新石器时代遗址，经过发掘的有100余处。这些遗址分布于不同地域，代表了不同的文化面貌，体现了不同人群之间的交流与融合。

　　进入历史时期，文献记载与考古学资料的整合研究拓展了民族史研究的空间。无论是史前资料的大量发现，还是历史时期研究空间的拓展、学术研究的深化，都促使考古学者思考考古资料与族群之间的内在联系。

观众在河南洛阳二里头夏都遗址博物馆数字馆参观。黄政伟摄

　　中新社记者：百年来的考古实践和出土文物，如何丰富中华民族的历史维度，令中华文明“西来说”不攻自破？

　　王建华：历史长河中，许多古老的民族出现在史书的记载中，各民族在不断地分化与融合过程中延续下来，融入到今天中国56个民族之中，大家一起构成了中华民族共同体。就中国当代的民族来看，有自己的民族文字和历史记载的很少。倘若单纯依靠历史文献来构建民族史，那么很多民族尤其是已消失的古代民族将无史可考。

　　作为人文科学和历史科学的重要领域和组成部分，考古学是根据古代人类通过各种活动遗留下来的实物以研究人类古代社会历史的一门科学。中华民族的历史是全体民族共同创造的，而有文字的古史记载不超过四千年，剩下的历史都需要考古学的发现与研究。

　　在对没有文字的人类社会历史的研究中，考古资料起着主要作用。同时，考古学让各民族在历史上留下的物质文化都成为可以被观察分析和描述的对象。只要有人类活动的地方，就会留下实物遗存，考古学可以通过这些遗存去研究当时的社会和历史，因此极大地扩展了历史空间，尤其是民族史的研究空间，即考古学丰富了中华民族的历史维度。